１２月１２日，科济药业公告，公司在美国子公司于北京时间１２月１１日晚上收到美国ＦＤＡ的通知，要求暂停生产ＣＴ０５３、ＣＴ０４１和ＣＴ０７１的临床试验，等待对位于北卡罗来纳州达勒姆的生产基地进行检测后得出的结论。另外，近期ＣＡＲ－Ｔ药物陷入了致癌风波。

ＦＤＡ要求暂停三款ＣＡＲ－Ｔ临床试验

１２月１２日，科济药业公告，公司在美国子公司ＣＡＲｓｇｅｎ　Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ　Ｃｏｒｐｏｒａｔｉｏｎ于北京时间１２月１１日晚上收到美国ＦＤＡ的通知，要求暂停生产ＣＴ０５３、ＣＴ０４１和ＣＴ０７１的临床试验，等待对位于北卡罗来纳州达勒姆的生产基地进行检测后得出的结论。

这意味着目前科济将暂停所有在美进行的细胞治疗临床试验。

科济药业是一家在中国及美国拥有业务的生物技术公司，专注于治疗血液恶性肿瘤和实体肿瘤的创新ＣＡＲ－Ｔ细胞药物。

ＣＴ０５３是一种升级的、用于治疗复发／难治多发性骨髓瘤的全人源自体ＢＣＭＡＣＡＲ－Ｔ细胞候选产品；

ＣＴ０４１是一种靶向Ｃｌａｕｄｉｎ１８．２蛋白质的自体ＣＡＲ－Ｔ细胞候选产品，用于治疗Ｃｌａｕｄｉｎ１８．２阳性实肿瘤，主要治疗胃癌／食管癌结合部胰癌及胰腺癌；

ＣＴ０７１是一种靶向Ｇ蛋白偶联受体Ｃ组５成员Ｄ（ＧＰＲＣ５Ｄ）的自体ＣＡＲ－Ｔ细胞候选产品，用于治疗复发／难治多发性骨髓瘤或复发／难治原发性浆细胞白血病。

被暂停不涉及临床数据和工艺问题

公告显示，科济药业将对现行药品生产质量管理规范（ｃＧＭＰ）进行全面检查和改进，并承诺与ＦＤＡ密切合作，解决检查发现的问题，以确保临床试验和上市申请的顺利进行和高质量生产。

１２月１３日，具财联社消息，科济药业人士回应称，ＦＤＡ本次并未针对公司临床数据提出疑问，此次ＦＤＡ的专业建议主要是因ＣＭＣ相关问题，有些员工培训等遗留问题需进行合规完善，并非针对工艺问题，这也让公司有了明确的观察项，帮助公司更有针对性地提升。

公司有信心很快完成，会尽快将整改方案提供给ＦＤＡ，后续保持交流，并落实整改。

另外，近期ＣＡＲ－Ｔ药物陷入了致癌风波。

ＦＤＡ调查ＣＡＲ－Ｔ产品

１１月２８日，美国ＦＤＡ宣布调查靶向ＢＣＭＡ或ＣＤ１９的自体ＣＡＲ－Ｔ细胞免疫治疗后患者出现Ｔ细胞恶性肿瘤的严重风险。

ＦＤＡ表示，尽管这些产品的总体益处继续超过其批准使用的潜在风险，但正在对Ｔ细胞恶性肿瘤风险进行深入调查，并评估是否需要采取监管行动。

ＦＤＡ官网信息显示，已经收到了在接受靶向ＢＣＭＡ或ＣＤ１９的自体ＣＡＲ－Ｔ细胞免疫疗法治疗后的患者中出现Ｔ细胞恶性肿瘤的报告，这些报告来自临床试验和／或上市后的ＣＡＲ－Ｔ细胞疗法的不良事件数据。

同时，ＦＤＡ已经确定，Ｔ细胞恶性肿瘤风险适用于所有目前批准的靶向ＢＣＭＡ或ＣＤ１９的自体ＣＡＲ－Ｔ细胞免疫疗法。

在过去的几年里，ＣＡＲ－Ｔ疗法在血液瘤的治疗中展现出了较好的潜力，ＦＤＡ也先后批准了６款ＣＡＲ－Ｔ疗法上市，不过，与所有采用整合载体（慢病毒或逆转录病毒载体）的基因治疗产品一样，在ＦＤＡ批准的靶向ＢＣＭＡ和ＣＤ１９的自体ＣＡＲ－Ｔ细胞免疫疗法的处方信息中，发生继发性恶性肿瘤的潜在风险被标记为一类警告。

这些产品的批准包括要求在患者接受治疗后进行１５年的长期随访观察性安全性研究，以评估长期安全性和治疗后发生继发性恶性肿瘤的风险。

现在，这则公告意味着尽管这些ＣＡＲ－Ｔ产品的总体益处超过其潜在风险，但ＦＤＡ正在调查已确定的Ｔ细胞恶性肿瘤的严重后果风险，包括住院和死亡，并正在评估监管行动的必要性，未来ＦＤＡ可能会针对ＣＡＲ－Ｔ产品引发的继发性癌症现象采取更直接的监管行动，例如附加黑框警告内容等，而这将对ＣＡＲ－Ｔ类药物未来的商业化带来一定挑战。

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